Roche anuncia resultados positivos do estudo de fase III

Com novo tratamento para pacientes pediátricos com hemofilia A. Estudo HAVEN 2 mostrou que a profilaxia com emicizumabe reduziu o número de episódios de sangramento em crianças com hemofilia A e inibidores contra o Fator VIII.

São Paulo — A Roche, líder mundial em biotecnologia, anuncia os resultados parciais para o estudo de fase III HAVEN 2, que analisa a profilaxia com emicizumabe em crianças com menos de 12 anos de idade com hemofilia A e inibidores contra o Fator VIII – proteína necessária para ativar o processo natural da coagulação sanguínea. O emicizumabe é um anticorpo monoclonal que age como substituto do fator deficiente e é administrado de forma subcutânea uma vez por semana.

Após cerca de 12 semanas de tratamento, a profilaxia com emicizumabe demonstrou redução clinicamente significativa no número de episódios de sangramento no decorrer do estudo. Esses resultados são consistentes com o estudo de fase III, HAVEN 1, em adultos e adolescentes maiores de 12 anos de idade com a mesma patologia, no qual a terapia com o fármaco também revelou uma considerável diminuição na quantidade de episódios de sangramento, quando comparado à ausência de profilaxia ou à profilaxia prévia com agentes de “bypass”, fatores de coagulação usados no tratamento de pacientes com hemofilia A que desenvolvem inibidores contra o Fator VIII.

“O tratamento da hemofilia A com inibidores contra o Fator VIII é especialmente desafiador para crianças e seus cuidadores, uma vez que é difícil controlar o sangramento e os tratamentos atuais exigem infusões intravenosas frequentes”, disse a Dra. Sandra Horning, diretora médica e chefe de desenvolvimento global de produtos da Roche. “Estamos animados que a profilaxia subcutânea com emicizumabe, administrado semanalmente, demonstrou uma importante redução no número de sangramentos em crianças e estamos satisfeitos em compartilhar esses resultados com a comunidade”. O HAVEN 2 é o segundo estudo de fase III a mostrar resultados no programa de desenvolvimento clínico de emicizumabe, o que reflete o compromisso da Roche em abordar necessidades clínicas não atendidas no tratamento da doença. Os dados desse estudo e do, HAVEN 1, serão apresentados no próximo encontro anual da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH), principal congresso médico dessa especialidade, e às autoridades regulatórias, para aprovação. Outros dois estudos de fase III de emicizumabe estão em andamento, são eles: . HAVEN 3, avalia a profilaxia com emicizumabe administrado uma vez por semana ou uma vez a cada 15 dias em pessoas com 12 anos de idade ou mais com hemofilia A sem inibidores;

.HAVEN 4, analisa a profilaxia com emicizumabe administrado a cada quatro semanas em pessoas com 12 anos de idade ou mais com hemofilia A com ou sem inibidores contra o Fator VIII.

Como parte desse compromisso, a Roche tem orgulho de apoiar a Federação Mundial de Hemofilia (World Federation of Hemophilia) e a comunidade global de distúrbios hemorrágicos, na qualidade de patrocinadoras do Dia Mundial da Hemofilia. Para saber mais sobre o assunto, visite http://www.wfh.org/en/whd.

HAVEN 2 (NCT02795767) — O HAVEN 2 é um estudo de fase III, multicêntrico e aberto que visa avaliar a eficácia, a segurança e a farmacocinética da administração subcutânea de emicizumabe uma vez por semana. A análise interina, após uma mediana de 12 semanas de tratamento, incluiu 19 crianças com menos de 12 anos de idade com hemofilia A e inibidores contra o Fator VIII de coagulação, que necessitam de tratamento com agentes de “bypass”. Os objetivos do estudo foram avaliar: o número de episódios de sangramento ao longo do tempo com profilaxia com emicizumabe, a segurança, a farmacocinética, a qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL) e a HRQoL avaliada por um representante do paciente, com cargo de cuidador. O estudo incluirá, no total, pelo menos 60 crianças para sua análise final planejada após 52 semanas de tratamento com emicizumabe.

HAVEN 1 (NCT02622321) — O HAVEN 1 é um estudo de fase III, multicêntrico, aberto e randomizado que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da profilaxia com emicizumabe versus tratamento sob demanda com agentes “bypass” em pessoas com hemofilia A e inibidores contra o Fator VIII. O estudo incluiu 109 pacientes de 12 anos de idade ou mais, que haviam sido previamente tratados com agentes de “bypass” de modo profilático ou nos episódios de sangramento (tratamento sob demanda). Os pacientes previamente tratados com agentes “bypass” sob demanda foram randomizados na proporção de 2:1 para receberem profilaxia com emicizumabe (grupo A) ou terapia com agentes “bypass” sob demanda (grupo B). Os pacientes previamente tratados profilaticamente com agentes “bypass” receberam profilaxia com emicizumabe (grupo C). O protocolo permitia o uso de agentes “bypass” para tratamento de novos episódios de sangramento. O desfecho primário do estudo foi o número de episódios de sangramento ao longo do tempo, comparando-se a profilaxia com emicizumabe (grupo A) a terapia com agentes “bypass” sob demanda (grupo B). Os parâmetros secundários incluíram a frequência de todos os sangramentos, a frequência de sangramentos articulares, de sangramentos espontâneos, de sangramentos em articulações alvo, a qualidade de vida relativa à saúde (HRQoL) / o estado de saúde, a comparação intrapaciente na frequência de sangramento durante o esquema profilático prévio com agentes “bypass” (grupo C) e a segurança.

Sobre emicizumabe (ACE910)— O emicizumabe está sendo avaliado em estudos pivotais de fase III em pessoas de 12 anos de idade ou mais, com e sem inibidores contra o Fator VIII, e em crianças abaixo dos 12 anos de idade com inibidores contra o Fator VIII. Os futuros estudos avaliarão esquemas posológicos de menor frequência. O programa de desenvolvimento do emicizumabe avalia o potencial do medicamento para vencer os atuais desafios clínicos, como a alta frequência das infusões, via de administração e o desenvolvimento de inibidores contra o Fator VIII. O emicizumabe foi criado pela Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. e está sendo co-desenvolvido por Chugai, Roche e Genentech.

A hemofilia A é um transtorno grave, na maioria das vezes, hereditário, no qual o sangue não coagula adequadamente, o que leva a sangramentos de difícil controle e, frequentemente, espontâneo. A hemofilia A afeta cerca de 320 mil pessoas em todo o mundo, das quais aproximadamente 50% a 60% têm uma forma grave da doença. Pessoas que sofrem de hemofilia A têm falta total ou quantidade insuficiente de uma proteína da coagulação chamada Fator VIII. Na pessoa saudável, quando ocorre um sangramento, o Fator VIII liga os fatores de coagulação IXa e X, uma etapa crítica para a formação do coágulo sanguíneo que ajuda a interromper o sangramento. Uma complicação grave do tratamento é o desenvolvimento de inibidores contra o Fator VIII usado na terapia de reposição. Os inibidores são anticorpos que o sistema imunológico do organismo desenvolve e que se ligam ao Fator VIII reposto, bloqueando sua eficácia e dificultando ou mesmo impossibilitando a obtenção de um nível de Fator VIII suficiente para controlar o sangramento.

A Roche é uma empresa global, pioneira em produtos farmacêuticos e de diagnóstico, dedicada a desenvolver avanços da ciência que melhorem a vida das pessoas. Combinando as forças das divisões Farmacêutica e Diagnóstica, a Roche se tornou líder em medicina personalizada – estratégia que visa encontrar o tratamento certo para cada paciente, da melhor forma possível.

É considerada a maior empresa de biotecnologia do mundo, com medicamentos verdadeiramente diferenciados nas áreas de oncologia, imunologia, infectologia, oftalmologia e doenças do sistema nervoso central. É também líder mundial em diagnóstico in vitro e tecidual do câncer, além de ocupar posição de destaque no gerenciamento do diabetes. Fundada em 1896, a Roche busca constantemente meios mais eficazes para prevenir, diagnosticar e tratar doenças, contribuindo de modo sustentável para a sociedade. A empresa também visa melhorar o acesso dos pacientes às inovações médicas trabalhando em parceria com todos os públicos envolvidos. Vinte e nove medicamentos desenvolvidos pela Roche fazem parte da Lista de Medicamentos Essenciais da Organização Mundial da Saúde, entre eles, antibióticos que podem salvar vidas, antimaláricos e terapias contra o câncer. Pelo oitavo ano consecutivo, a Roche foi reconhecida como a empresa mais sustentável do grupo Indústria Farmacêutica, Biotecnologia e Ciências da Vida pelos Índices Dow Jones de Sustentabilidade (DJSI).

Com sede em Basileia, na Suíça, o Grupo Roche atua em mais de 100 países e, em 2016, empregou mais de 94.000 pessoas em todo o mundo. No mesmo ano, a Roche investiu 9,9 bilhões de francos suíços em Pesquisa e Desenvolvimento (P&D) e suas vendas alcançaram 50,6 bilhões de francos suíços. A Genentech, nos Estados Unidos, é um membro integral do Grupo Roche. A Roche é acionista majoritária da Chugai Pharmaceutical, no Japão. | www.roche.com.br.