Estudo reforça eficácia e segurança de medicamento para doença genética

Terça, 19 Dezembro 2017 17:11 Escrito por Miriane Lage
Dados do mais longo ensaio já realizado com portadores de paramiloidose apontam que Vyndaqel é capaz de retardar a progressão da enfermidade

Um extenso estudo publicado pela revista científica Amyloid: The Journal of Protein Folding Disorders reforça o perfil de segurança e eficácia do medicamento Vyndaqel (tafamidis), da Pfizer, para o tratamento de pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), doença genética rara e irreversível mais comum em descendentes de portugueses. Primeiro e único tratamento específico para a PAF, Vyndaqel foi lançado no Brasil neste ano.

Os dados apontam a importância de tafamidis para a preservação da função neurológica dos pacientes no longo prazo e fortalecem as evidências científicas que apoiam o início precoce do medicamento para retardar a progressão da doença. Trata-se do mais longo estudo longitudinal já realizado no mundo com pacientes que apresentam PAF associada à proteína transtirretina (TTR).

Intitulado “Segurança e eficácia no longo prazo de tafamidis para o tratamento da polineuropatia amiloidotica familiar: resultados até 6 anos”¹, o estudo contou com a participação de 93 pacientes. Desse total, 75 apresentavam a mutação V30M na transtirretina, que é a alteração genética mais comum em portadores de PAF. Esses pacientes foram tratados por diferentes períodos e as análises foram desenvolvidas a partir de três momentos.

Para o primeiro período analisado, com 18 meses de duração, foi realizado um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo. Parte do grupo com V30M (38 participantes) começou a utilizar tafamidis desde o primeiro dia do estudo, enquanto os outros 37 pacientes receberam placebo. Depois, ambos os grupos seguiram para um estudo de extensão open-label, com 12 meses de duração, em que todos os participantes utilizaram tafamidis.

Na última etapa, os 75 pacientes com V30M ingressaram em um estudo de longo prazo (5,5 anos), com administração do medicamento por todo o período. Passados os 66 meses do ensaio, os pesquisadores observaram que a progressão da doença foi significativamente mais lenta no grupo tratado com Vyndaqel desde o início, na comparação com aqueles que receberam placebo nos primeiros 18 meses. Além disso, o medicamento demonstrou um bom perfil de segurança e foi bem tolerado pelos pacientes, de modo que não houve registros de efeitos colaterais inesperados.

O estudo aponta que a progressão média da PAF no grupo tratado com Vyndaqel desde o início foi mínima, representando apenas 7,4 pontos na escala NIS-LL (Neuropathy Impairment Score of the Lower Limb), que é um sistema de avaliação clínica que reúne testes de sensibilidade, força muscular e reflexos para dimensionar o comprometimento dos membros inferiores em pacientes com neuropatias periféricas. Nessa escala a pontuação varia de 0 (estado normal) a 88 (comprometimento total). Já no grupo tratado nos primeiros 18 meses com placebo, a média foi de 12,2 pontos na escala NIS-LL.

Sobre a PAF
A PAF, também chamada de paramiloidose, é causada por mutações no gene da proteína TTR, o que leva à produção de proteínas instáveis. Essas estruturas defeituosas se acumulam em diferentes órgãos do corpo, interferindo em seu funcionamento. Vyndaqel (tafamidis) age impedindo que essas proteínas se desestabilizem.

Degenerativa e com alto potencial incapacitante, a PAF costuma provocar inicialmente a perda de sensibilidade nos membros inferiores, sendo por isso também conhecida em Portugal como “doença dos pezinhos”. Geralmente, a enfermidade se manifesta entre os 30 e os 40 anos de idade, no auge da capacidade produtiva. Em média, esses pacientes morrem dez anos após os primeiros sintomas, se não houver tratamento adequado.

De origem predominantemente portuguesa, desde2015 a PAF integra a lista de doenças raras prioritárias de discussão do governo brasileiro, considerando que o País abriga um número de descendentes de portugueses superior ao próprio total de habitantes de Portugal. Aprovado na União Europeia em 2011 e no Brasil em 2016, Vyndaqel é comercializado em mais de 40 países, incluindo países da Europa, Japão, México, Argentina, Israel, Rússia e Coréia do Sul.

Embora não existam estatísticas oficiais sobre a PAF no Brasil, estima-se que existam milhares de brasileiros com a doença, o que pode fazer do País uma das nações com o maior número de pacientes no mundo. Projeções da Academia Brasileira de Neurologia (ABN) sugerem, contudo, que mais de 90% desses pacientes ainda não tenham sido diagnosticados. Em Portugal, ao contrário, mais de 90% dos portadores já foram identificados, possibilitando a esses pacientes a chance de tratar a doença precocemente e melhorar seu prognóstico.

Referência:

1. Artigo original: http://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/13506129.2017.1357545

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