Arquivo para o mês: junho, 2017

A medicação é subcutânea e deve ser aplicada semanalmente

Por: Da Redação

A Amiloidose Hereditária, conhecida também como Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF) ou Paramiloidose, é uma doença hereditária, de origem portuguesa, sem cura e que causa a perda progressiva dos movimentos, falta de sensibilidade no corpo e distúrbios gastrointestinais, além de atingir órgãos como rins e coração. "Os distúrbios são caracterizados pelo comprometimento dos nervos sensoriais, motores e autonômicos”, esclarece Fabio Figueiredo, presidente da Associação Brasileira de Paramiloidose e também portador da doença.

Aos 28 anos de idade, Bruno Martinelli foi submetido a um teste genético que constatou a presença de um gene modificado no seu corpo, resultado da PAF, que não estava ativa ainda. "Os sintomas só surgiram por volta dos meus 36 anos com dormência nos dedos dos pés e das mãos”, conta. O ortodontista, de 39 anos, sempre esteve ciente da enfermidade pouco conhecida, mas enraizada em sua família, pois conviveu com o tio e o irmão também portadores da mesma doença – ambos faleceram. Uma prima também foi diagnosticada com a condição.

Com o desenvolvimento dos primeiros sinais da doença, Bruno procurou auxílio da Dra. Márcia Waddington Cruz, neurologista responsável pelo Centro de Estudos em Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello (CEPARM), da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ).

“A partir daí, foi realizada, como no teste de DNA, outra biópsia de glândula salivar que confirmou a atividade da doença. Inicialmente, fiquei muito receoso com o diagnóstico, pois o único tratamento medicamentoso regulamentado da PAF é um remédio chamado Tafamidis, que não era comercializado no Brasil nesse período, e possui alto custo. Por isso, eu precisaria recorrer à justiça para ter acesso a ele ou, ainda, fazer um transplante hepático – já que a doença é caracterizada por uma mutação que ocorre na proteína transtirretina (TTR), produzida sobretudo pelo fígado”, explica. Decorridos um ou dois meses após a avaliação médica, a especialista entrou em contato com Bruno para informar sobre um novo experimento clínico com um medicamento diferente, o qual ele utiliza até hoje.

“Comecei esse tratamento em 21 de setembro de 2015. Na primeira fase do experimento, o meu grupo de análise passou pelo estudo nomeado duplo-cego, ou seja, eu não sabia o que eu estava tomando. Agora, efetivamente, comecei com a medicação, que é subcutânea (injeção) e semanal. Ela ainda não é comercializada”, comenta.

Esse método científico “às cegas” permite ao pesquisador excluir o efeito placebo existente em uma medicação inativa e validar o medicamento que realmente dá resultados positivos.

“Até agora, não tive efeitos colaterais muito aparentes, diferente de outras pessoas do experimento, que apresentaram comprometimento renal e dores de cabeça. No meu caso, só detectei cansaço e sonolência no dia seguinte à aplicação. Eu, particularmente, já sinto melhoras relacionadas à dor, já que, com esse experimento, consegui reduzir a dose (miligramas) do remédio que tomo paralelamente para isso. No entanto, o tratamento é muito recente e necessita de um tempo maior para confirmar, de fato, sua eficácia”, finaliza.

A Anvisa está atenta às demandas de pessoas que precisam do medicamento, no entanto, é preciso que o processo de registro garanta a segurança e eficácia do produto.

Por: Ascom/Anvisa
Publicado: 09/06/2017 00:18
Última Modificação: 09/06/2017 17:15

Frequentemente, a Anvisa recebe pedidos de liberação imediata de alguns medicamentos que não são produzidos no Brasil. No momento, muitos têm cobrado a liberação do Spinraza, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). A expectativa sobre a análise da Agência a respeito do medicamento e seu consequente registro é grande, especialmente por parte de pessoas que têm, em suas famílias, crianças afetadas pela AME.

A Anvisa não está indiferente a essa urgência. No entanto, vale ressaltar que a missão principal da Anvisa é justamente “proteger e promover a saúde da população”. E, para isso, é preciso que haja parâmetros técnicos para a liberação de medicamentos. O processo de registro do medicamento em questão só foi protocolado junto à Anvisa, pela empresa produtora, em maio deste ano. Mas recebeu prioridade de análise e, assim que o pedido de registro chegou à Anvisa, sua avaliação foi imediatamente iniciada e corre de maneira acelerada.

A Anvisa já enviou para a empresa produtora a solicitação de dados referentes às avaliações de segurança e eficácia e tecnologia farmacêutica desse medicamento e está no aguardo das respostas. Só após observar que os parâmetros técnicos do produto são atendidos é que a Anvisa pode assegurar à população brasileira o acesso a um medicamento seguro, com qualidade e eficaz.

Com o Spinraza não é diferente. A Agência se coloca à inteira disposição da sociedade para colaborar com o debate e fornecer todas as informações técnicas possíveis.

No entanto, é importante ressaltar, mais uma vez, que liberar medicamentos que não passaram pelo devido crivo técnico seria colocar em risco a saúde da população.
Se o medicamento já tem registro em outros países, por que a Anvisa precisa avaliá-lo?

A análise técnica da Agência para concessão de registro leva em conta aspectos específicos relacionados a um determinado medicamento, considerando indicação(es), concentração, forma farmacêutica, forma de uso e população-alvo para a qual foram apresentadas as evidências clínicas de segurança e eficácia, além dos aspectos de qualidade.

Mesmo que se trate de um medicamento registrado em outro país, a avaliação da Anvisa é importante, inclusive no que diz respeito a questões específicas e características da população brasileira. Entre os exemplos de situações específicas temos:
Estudo de estabilidade: um dos testes imprescindíveis para qualquer medicamento é o que prevê por quanto tempo este medicamento tem validade depois de produzido. Trata-se do estudo de estabilidade, que deve ser realizado nas condições que representam a zona climática em que o medicamento será utilizado. A zona climática refere-se a um espaço geograficamente delimitado de acordo com os critérios de temperatura e umidade. Há diferenças entre a zona climática do Brasil e as de países como os EUA, por exemplo. Desta forma, é necessário que seja comprovado que o medicamento que será entregue à população brasileira mantenha-se estável nas condições de temperatura e umidade do Brasil, que tem clima mais quente que o observado na Europa e EUA. Características demográficas: o perfil de eficácia e segurança dos medicamentos pode ser diferente, a depender das características de cada população. Por este motivo, a análise dos estudos apresentados para comprovação de segurança e eficácia de um medicamento leva em conta se a população estudada é representativa da população brasileira. Esta avaliação tem o objetivo de garantir que o medicamento, caso seja registrado, apresente perfil de segurança e eficácia aceitáveis para a população brasileira.

A Anvisa busca constantemente harmonizar os critérios de análise com padrões internacionais, de modo que os medicamentos que venham a ser registrados possuam qualidade, segurança e eficácia apropriadas.

Proposta do ministro da Saúde para criação de consórcio responsável pela produção de hemoderivados no Brasil implicaria numa mudança no mercado de sangue do País

Lígia Formenti, O Estado de S. Paulo

12 Junho 2017 | 03h00

A proposta do ministro da Saúde, Ricardo Barros, para a criação de um consórcio responsável pela produção de hemoderivados no Brasil implicaria numa mudança radical do conturbado – e milionário – mercado de sangue do País. A Hemobrás, estatal criada pelo governo em 2004 para explorar a atividade, iniciou em 2010 a construção de uma fábrica em Goiana (PE). Desde então, R$ 820 milhões foram desembolsados, duas inaugurações realizadas e nenhum hemoderivado produzido. Nesses anos, foram várias as denúncias de corrupção, superfaturamento e erros envolvendo os projetos de construção do complexo.

Inicialmente, o projeto previa apenas a produção de hemoderivados com base no fracionamento do plasma. Um acordo foi firmado com a empresa francesa LFB para transferência de tecnologia de produção. Pelo trato, o plasma brasileiro era enviado para a empresa francesa, que se encarregava de processá-lo e enviá-lo para o País. Problemas na qualidade dos serviços da empresa estrangeira interromperam a estratégia. O processamento foi suspenso e uma alternativa para a transferência de tecnologia está em avaliação.

Há cinco anos, a Hemobrás firmou outra parceria, com a empresa Shire, desta vez para a produção do fator VIII recombinante. O prazo para a transferência de tecnologia era de dez anos. Antes da transferência, a Shire vendia o produto ao País.

Do acordo, porém, a única parte cumprida foi a compra do fator VIII. Só o projeto para a adaptação da fábrica foi concluído. A obra mal começou. “Os investimentos não foram feitos. Além disso, a Hemobrás reduziu as compras de hemoderivados da Shire por orientação do ministério, descumprindo o acordo”, informou o procurador do MP junto ao TCU, Marinus Marsico. Para completar, o contrato de compra de hemoderivados recombinantes da Shire não previa variação cambial. “Com aumento do dólar, o valor da unidade do fator VIII em reais subiu. O ministério não reajustou o repasse e a Hemobrás arcou com o prejuízo”, disse o presidente da estatal, Oswaldo Castilho.

Pelos cálculos do MP junto ao TCU, o valor necessário para completar a obra de readaptação da Hemobrás, com a Shire, equivale a quatro meses de importação de medicamentos recombinantes. “Será que vale a pena desperdiçar todo esse trabalho?”, questiona Marsico. Barros afirma não haver verba.

A Secretaria de Saúde de São Paulo também tem reservas sobre a estratégia do ministério. “Temos uma fábrica de hemoderivados pronta, equipada, magnífica, aguardando apenas um parceiro para iniciarmos a produção”, afirma o secretário David Uip, que diz ser delicado formar um consórcio com base em três estruturas com estágios de produção tão distintos.